Investing.com — BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) hisseleri, limb-girdle kas distrofisi tip 2I/R9 (LGMD2I/R9) tedavisinde kullanılan küçük moleküllü BBP-418 ilacının olumlu Faz 3 sonuçlarını açıklamasının ardından %15 yükseldi.
Şirket, FORTIFY Faz 3 çalışmasındaki tüm birincil ve ikincil ara analiz hedeflerine ulaşıldığını ve ilacın iyi tolere edilen bir güvenlik profiline sahip olduğunu duyurdu. Birincil sonuç noktasında, glikolize αDG 3 ayda başlangıç değerine göre 1,8 kat artarken, kas hasarının bir göstergesi olan serum CK %82 oranında azaldı.
Önemli bir nokta olarak, BBP-418 ile tedavi edilen bireylerde 12 ayda ambulatuvar fonksiyon ve akciğer fonksiyonu gibi önemli klinik ölçümlerde istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler görüldü. İlaç, yürüme hızını başlangıca göre 0,14 m/s ve plaseboya göre 0,27 m/s artırırken, akciğer fonksiyonu başlangıca göre yaklaşık %3 öngörülen hacim kadar yükseldi.
Evercore ISI analisti Cory Kasimov şöyle dedi: “BBP-418’in ara Faz 3 verilerinin ardından en iyi sonucu veren bu müthiş çıkış üzerine, en iyi seçimimiz olan BBIO için Outperform tavsiyemizi yineliyoruz.” Kasimov, BridgeBio için fiyat hedefini 75 dolardan 90 dolara yükseltirken Outperform notunu korudu.
BridgeBio, bu yıl içinde FDA ile görüşmeyi ve 2026’nın ilk yarısında Yeni İlaç Başvurusu yapmayı planlıyor. İlaç daha önce FDA’dan Yetim İlaç, Hızlı İzleme ve Nadir Pediatrik Hastalık Tanımlamaları almıştı.
LGMD2I/R9, hareket kabiliyeti kaybına ve solunum desteği ihtiyacına yol açabilen ilerleyici bir kas distrofisidir. Şu anda bu durum için onaylanmış özel bir tedavi bulunmamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
